中枢神経系疾患を標的とする遺伝子、細胞治療パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「中枢神経系疾患を標的とする遺伝子、細胞治療パイプライン分析2026、英文タイトル：Gene and Cell Therapies Targeting CNS Disorders Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療は、遺伝子工学や再生医療の急速な進歩によって治療開発が大きく変化している分野です。中枢神経系疾患には、アルツハイマー病、パーキンソン病、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症、遺伝性白質ジストロフィーなど、多様な神経変性疾患や希少遺伝性疾患が含まれます。これらの疾患では既存治療が症状緩和にとどまる場合が多く、疾患の原因そのものに介入し、長期間にわたって病態を修飾できる治療への需要が高まっています。遺伝子置換、遺伝子編集、細胞を利用した再生治療などは、こうした未充足医療ニーズに対応する次世代治療として注目されています。

調査会社による中枢神経系疾患向け遺伝子・細胞治療のパイプライン分析では、現在臨床試験が進められている100品目を超える候補薬と50社以上の企業が対象となっています。各候補について、薬剤クラス、臨床試験内容、開発段階、薬剤種類、投与経路、進行中の製品開発活動などが詳細に評価されています。また、臨床試験で公表された有効性、安全性、有害事象などの結果を分析し、関連する治療指針との整合性を確認しながら、それぞれの候補が将来的にどの疾患や患者群で利用される可能性があるかが検討されています。

現在のパイプラインでは、単回投与によって長期的な効果を目指す疾患修飾型治療の開発が大きな特徴となっています。遺伝性疾患では、正常な遺伝子を患者の細胞へ導入して欠損した機能を補う遺伝子置換療法や、病原性遺伝子そのものを修正する遺伝子編集技術が開発されています。また、神経変性疾患では、失われた神経細胞を細胞移植によって補う再生医療や、神経細胞の生存を支援する遺伝子を導入する治療が検討されています。長期間にわたり薬剤を服用し続ける従来治療とは異なり、一度または限られた回数の治療で持続的な効果を得ることが重要な開発目標です。

この分野の大きな進展として、2024年3月には米国FDAがLenmeldyを、特定の異染性白質ジストロフィーを有する小児患者向けに承認しました。これは同疾患に対する初の遺伝子治療であり、中枢神経系の希少遺伝性疾患に対して遺伝子レベルで介入する治療が実用化された重要な事例です。異染性白質ジストロフィーでは、特定酵素の欠損によって神経細胞を取り巻く髄鞘が障害され、運動機能や認知機能が急速に低下します。遺伝子治療によって酵素機能を回復させることで、病気の進行を根本的に変えることが期待されています。

さらに2024年11月には、米国FDAがPTC TherapeuticsのKebilidiを芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症向けに承認しました。この治療はアデノ随伴ウイルスを利用して治療遺伝子を脳内へ直接届けるもので、米国で初めて脳へ直接投与する遺伝子治療として承認された点が特徴です。欠損している酵素の産生能力を回復させ、神経伝達物質の生成を正常化することを目的としています。血液脳関門によって薬剤送達が難しい中枢神経系に対し、必要な遺伝子を標的部位へ直接届ける手法の実用性を示した重要な成果です。

疫学面では、中枢神経系疾患の疾病負担は非常に大きく、今後も増加するとみられています。米国ではアルツハイマー病および関連認知症の患者が約710万人、パーキンソン病患者が約100万人に達しています。高齢化の進行に伴って神経変性疾患の患者数はさらに増えると予測されています。また、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症、遺伝性白質ジストロフィーなどの希少疾患は個別の患者数こそ少ないものの、重篤で進行性が高く、既存治療が限られているため、遺伝子・細胞治療への需要が特に高い領域です。

臨床開発段階別では、第I相、第II相、第III相がそれぞれ33.33％を占め、均等に分布しています。この構成は、新規治療の安全性を確認する初期段階、有効性を検証する中期段階、承認を見据えた後期段階のすべてで開発が活発に進んでいることを示しています。特定の段階に偏ることなく、基礎研究から実用化まで継続的に候補が供給されている点は、この分野の成熟度と研究投資の持続性を示すものです。

第I相では、安全性や忍容性に加えて、治療遺伝子が目的の神経組織へ適切に到達しているか、細胞が移植後に生着しているかなどが重要な評価項目です。第II相では、運動機能、認知機能、神経症状、バイオマーカーなどを用いて治療効果を評価します。第III相では、標準治療と比較した臨床的有用性や長期安全性を大規模に確認し、規制当局への承認申請につなげます。遺伝子・細胞治療は一度投与すると長期間効果が持続する可能性があるため、市販後を含めた長期追跡も特に重要です。

薬剤クラス別では、低分子医薬品、モノクローナル抗体、遺伝子治療が主要カテゴリーとして分析されています。遺伝子治療はこの分野の中心的な技術であり、正常遺伝子の補充、異常遺伝子の発現抑制、遺伝子編集などによって疾患原因に直接介入します。一方、低分子医薬品は神経細胞内の病的シグナルや酵素を制御し、血液脳関門を通過できるよう設計された候補が重要です。モノクローナル抗体では、神経変性に関与する異常タンパク質や炎症関連分子などを選択的に標的とする治療が研究されています。

細胞療法については、失われた神経細胞を補充する再生治療が有望です。例えばパーキンソン病では、ドパミン産生神経細胞が減少するため、幹細胞から作製したドパミン神経前駆細胞を移植して神経機能を回復させる研究が進んでいます。また、細胞そのものを置き換えるだけでなく、移植細胞が神経栄養因子を分泌し、周囲の神経細胞の生存や修復を促進する効果も期待されています。

投与経路については、経口、非経口、その他に分類されていますが、中枢神経系を対象とする遺伝子・細胞治療では特殊な投与方法が重要です。血液脳関門は脳を保護する一方で、治療薬の到達を妨げるため、静脈内投与だけでは十分な量を脳へ届けられない場合があります。そのため、髄腔内投与、脳室内投与、脳実質への直接投与などが利用されることがあります。アデノ随伴ウイルスなどの遺伝子送達ベクターについても、脳内移行性や特定神経細胞への選択性を高める技術開発が進んでいます。

臨床試験に関与する主要企業としては、Iambic Therapeutics, Inc.、Sangamo Therapeutics、Voyager Therapeutics、uniQure N.V.、Neurocrine Biosciences、BlueRock Therapeutics、Aspa Therapeutics、Abeona Therapeutics、Lexeo Therapeutics、Capsida Biotherapeutics、Passage Bio、NKGen Biotechなどが挙げられています。遺伝子治療、遺伝子編集、細胞再生、ウイルスベクター、人工知能を活用した創薬など、それぞれ異なる技術基盤を持つ企業が参入しており、開発競争は多様化しています。

IAM1363は、Iambic Therapeutics, Inc.が開発している低分子精密治療薬です。人工知能を活用した創薬基盤を利用して設計され、神経疾患に関連する特定の分子標的を選択的に調節することで、正常組織への影響を抑えながら神経機能を改善することを目的としています。人工知能を利用した創薬では、分子構造、標的タンパク質、薬物動態などの大量のデータを解析し、有望な化合物を効率的に探索できるため、新薬候補の選定速度を高められる可能性があります。現在の臨床開発プログラムは2027年に完了する予定です。

Entrectinibは、TRK、ROS1、ALKなどのチロシンキナーゼを阻害する経口低分子薬で、血液脳関門を通過しやすい特性を持つことから、中枢神経系に関連する特定の疾患や腫瘍で研究されています。分子異常によって活性化されたシグナル経路を抑制し、頭蓋内病変にも作用することが期待されています。中枢神経系疾患の治療では、薬剤が脳内へ十分に移行できるかどうかが大きな課題であるため、血液脳関門を越えて作用できる低分子薬は重要な位置を占めます。関連する臨床試験は2026年に完了する予定です。

この分野では、治療効果だけでなく、安全性や長期管理も大きな課題です。遺伝子治療では免疫反応、標的外遺伝子への影響、治療遺伝子の長期発現などを慎重に評価する必要があります。遺伝子編集では意図しない遺伝子改変を避ける精度が重要です。細胞療法では、移植細胞の生着、異常増殖、腫瘍形成、免疫拒絶などを長期間追跡する必要があります。そのため、一度の治療で長期効果が期待できる反面、従来の医薬品以上に長期間の安全性監視が求められます。

また、製造面でも高度な技術が必要です。患者自身の細胞を加工する治療では、患者ごとに製造工程が必要となり、品質管理や製造期間、費用が課題となります。遺伝子治療でも、高品質なウイルスベクターの大量生産や安定供給が必要です。今後は製造工程の自動化、標準化、ベクター生産効率の向上などによって治療コストを下げ、より多くの患者が利用できる体制を整備することが重要になります。

全体として、中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療は、従来の症状緩和中心の治療から、疾患原因を直接修正し、神経機能の長期的な回復や病気の進行抑制を目指す治療へと大きく移行しています。希少遺伝性疾患ではすでに遺伝子治療の承認実績が生まれており、神経変性疾患でも遺伝子置換、遺伝子編集、幹細胞由来神経細胞移植など多様な技術が臨床開発に進んでいます。

第I相から第III相まで候補が均等に分布していることから、パイプラインは探索段階だけではなく、実用化に近い治療も含む幅広い構成となっています。今後は、より安全で効率的な遺伝子送達技術、血液脳関門を克服する治療、精密な遺伝子編集、安定した細胞製造技術、早期診断と患者選択のためのバイオマーカーなどが重要になります。これらの技術が進展することで、これまで根本治療が困難だった神経変性疾患や希少遺伝性神経疾患に対し、一回または少数回の治療で長期的な疾患修飾効果を実現する治療体系の確立が期待されています。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療の概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　危険因子
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療：疫学概要
5.1　主要市場別の中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療の発症率
5.2　主要市場において治療を求める中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療患者
06　中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療：主要調査項目
7.1　アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
7.2　欧州における臨床試験への貢献上位国
7.3　北米における臨床試験への貢献上位国
7.4　その他の地域における臨床試験への貢献上位国
08　中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療：開発パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤分類別評価
09　EMR開発パイプライン比較分析
9.1　中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療パイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者種類別
9.2　パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
10.1　後期開発段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者種類
10.2　製品別分析*
10.2.1　医薬品：エヌトレクチニブ
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤分類
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回公開日
10.2.1.7.3　最終更新公開日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　その他の医薬品
11　中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
11.1　中期開発段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者種類
11.2　製品別分析*
11.2.1　医薬品：IAM1363
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤分類
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回公開日
11.2.1.7.3　最終更新公開日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　その他の医薬品
12　中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
12.1　初期開発段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者種類
12.2　製品別分析*
12.2.1　医薬品1
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤分類
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回公開日
12.2.1.7.3　最終更新公開日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　その他の医薬品
13　中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者種類
13.2　製品別分析*
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤分類
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回公開日
13.2.1.7.3　最終更新公開日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　中枢神経系疾患を対象とする遺伝子・細胞治療：主要開発パイプライン企業
14.1　Iambic Therapeutics, Inc
14.1.1　企業概要
14.1.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最近のニュースおよび動向
14.2　Sangamo Therapeutics
14.2.1　企業概要
14.2.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最近のニュースおよび動向
14.3　Voyager Therapeutics
14.3.1　企業概要
14.3.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最近のニュースおよび動向
14.4　uniQure N.V.
14.4.1　企業概要
14.4.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最近のニュースおよび動向
14.5　Neurocrine Biosciences
14.5.1　企業概要
14.5.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最近のニュースおよび動向
14.6　BlueRock Therapeutics
14.6.1　企業概要
14.6.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最近のニュースおよび動向
14.7　Aspa Therapeutics
14.7.1　企業概要
14.7.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最近のニュースおよび動向
14.8　Abeona Therapeutics
14.8.1　企業概要
14.8.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最近のニュースおよび動向
14.9　Lexeo Therapeutics
14.9.1　企業概要
14.9.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最近のニュースおよび動向
14.10　Capsida Biotherapeutics
14.10.1　企業概要
14.10.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最近のニュースおよび動向
14.11　Passage Bio
14.11.1　企業概要
14.11.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3　財務分析
14.11.4　最近のニュースおよび動向
14.12　NKGen Biotech
14.12.1　企業概要
14.12.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.12.3　財務分析
14.12.4　最近のニュースおよび動向
15　地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品


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