発作性夜間ヘモグロビン尿症パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「発作性夜間ヘモグロビン尿症パイプライン分析2026、英文タイトル：Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

発作性夜間ヘモグロビン尿症は、赤血球が免疫系によって破壊されることで引き起こされる、まれで生命を脅かす血液疾患です。発症頻度は100万人あたり約38例、年間発生率は10万人年あたり0.08～0.57例と推定されています。本疾患では、補体による赤血球破壊、貧血、疲労、血栓症などが主要な症状として現れ、治療には疾患メカニズムを標的とした新たな治療法の開発が求められています。希少疾患研究への投資拡大や規制当局による支援強化を背景に、補体阻害薬や遺伝子治療などの研究開発が進展しており、今後の治療市場は新規標的治療薬の登場により着実な成長が期待されています。

本レポートでは、発作性夜間ヘモグロビン尿症に対する臨床試験中の治療薬について包括的な分析を行っています。開発段階にある100種類以上の治療薬候補および50社以上の関連企業を対象として、各薬剤の開発状況、臨床試験結果、有効性、安全性、副作用、治療ガイドラインとの適合性などを評価しています。また、薬剤ごとの特徴、薬剤分類、臨床試験段階、投与経路、製品開発活動について詳細に分析し、発作性夜間ヘモグロビン尿症治療分野のパイプライン全体を把握できる内容となっています。

発作性夜間ヘモグロビン尿症は、PIGA遺伝子の変異によって発症する後天性の血液疾患であり、血液細胞を保護するタンパク質が不足することで、補体系による赤血球攻撃を受けやすくなります。その結果、血管内溶血が進行し、慢性的な貧血、倦怠感、血栓形成などの重篤な合併症につながる可能性があります。現在の主な治療法にはエクリズマブやラブリズマブなどの補体阻害薬があり、赤血球破壊を抑制することで症状改善を図っています。

近年では経口投与可能な新規治療薬の開発も進んでおり、2024年3月には米国食品医薬品局が因子B阻害薬であるイプタコパンを、発作性夜間ヘモグロビン尿症向けの初の経口単剤療法として承認しました。本薬剤は補体経路を標的とすることで赤血球破壊を抑制し、貧血改善や輸血依存の低減に寄与することが期待されています。これにより、従来の治療法に加えて、患者の利便性を高める新たな治療選択肢が拡大しています。

疫学面では、発作性夜間ヘモグロビン尿症の発症率は年間10万人あたり0.08～0.57例、患者数は100万人あたり約38例とされる希少疾患です。診断される年齢の中央値は35～40歳で、成人期前半から中期に多く確認されています。現在の治療薬開発では、血管内溶血、血栓症、骨髄機能低下といった主要な疾患課題に対応するため、より効果的で安全性の高い標的治療薬の研究が進められています。

パイプライン分析では、臨床試験段階別に第1相、第2相、第3相、第4相試験および前臨床・探索段階の治療薬を評価しています。特に第2相試験が全臨床試験の約50％を占めており、治療効果や安全性を検証する研究が活発に進められています。第3相試験も約40％を占めており、実用化に向けた後期開発段階の治療薬が増加しています。これらの研究開発活動の拡大により、今後の発作性夜間ヘモグロビン尿症治療市場の成長が期待されています。

薬剤分類別では、ペプチド、モノクローナル抗体、ポリマー、遺伝子治療、小分子化合物など幅広い治療アプローチが分析対象となっています。特に補体阻害薬は主要な開発領域となっており、補体経路を制御することで赤血球破壊を抑制する治療法が注目されています。例えば、ノバルティスが開発するファブハルタは、経口投与可能な因子B阻害薬として、従来の抗C5療法を受けた患者においてヘモグロビン値の改善効果を示しており、より利便性の高い治療選択肢として期待されています。

本レポートでは、発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬の開発に関わる主要企業についても競争環境を分析しています。対象企業には、Novartis Pharmaceuticals、Regeneron Pharmaceuticals、Hoffmann-La Roche、Chengdu Suncadia Medicine Co., Ltd.、Alexion Pharmaceuticals, Inc.、Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd.、Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.、BioCryst Pharmaceuticals、Omeros Corporation、Apellis Pharmaceuticals, Inc.、ADARx Pharmaceuticals, Inc.などが含まれており、各社の臨床試験状況や開発中製品の特徴が評価されています。

主要な開発中治療薬として、Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.が開発するHSK39297が挙げられます。本薬剤は補体阻害薬による治療経験がない発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象とした第3相臨床試験で評価されており、補体因子Bを標的とすることで代替補体経路を選択的に阻害し、新たな治療選択肢となる可能性があります。また、BioCryst Pharmaceuticalsが開発するBCX9930は、経口投与可能な因子D阻害薬として第2相試験が進行しており、長期的な安全性評価や単剤療法としての有効性検証が行われています。今後、補体制御技術や遺伝子治療などの革新的な治療法の進展により、発作性夜間ヘモグロビン尿症治療市場はさらなる拡大が見込まれています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査手法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 発作性夜間ヘモグロビン尿症の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：発作性夜間ヘモグロビン尿症
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情面への影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 発作性夜間ヘモグロビン尿症：疫学の概要
5.1 主要市場別の発作性夜間ヘモグロビン尿症発症率
5.2 主要市場において治療を求める発作性夜間ヘモグロビン尿症患者
06 発作性夜間ヘモグロビン尿症：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 発作性夜間ヘモグロビン尿症：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.2 欧州の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.3 北米の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.4 その他地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
08 発作性夜間ヘモグロビン尿症：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤クラス別評価
09 EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1 発作性夜間ヘモグロビン尿症パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者の種類別
9.2 パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 発作性夜間ヘモグロビン尿症医薬品パイプライン-後期開発製品（第III相および第IV相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者の種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：HRS-5965
10.2.1.1 製品説明
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤クラス
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験設計
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録患者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 医薬品：MY008211A
10.2.3 医薬品：LNP023
10.2.4 医薬品：HSK39297
10.2.5 その他の医薬品
11 発作性夜間ヘモグロビン尿症医薬品パイプライン-中期開発製品（第II相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者の種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：BCX9930
11.2.1.1 製品説明
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤クラス
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験設計
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録患者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 医薬品：NTQ5082
11.2.3 医薬品：OMS906
11.2.4 医薬品：KP104
11.2.5 医薬品：NM8074
11.2.6 医薬品：XH-S003
11.2.7 その他の医薬品
12 発作性夜間ヘモグロビン尿症医薬品パイプライン-初期開発製品（第I相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者の種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品1
12.2.1.1 製品説明
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤クラス
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験設計
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録患者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 その他の医薬品
13 発作性夜間ヘモグロビン尿症医薬品パイプライン-前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者の種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品説明
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤クラス
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験設計
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録患者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 発作性夜間ヘモグロビン尿症：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Novartis Pharmaceuticals
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 Regeneron Pharmaceuticals
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 Hoffmann-La Roche
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 Chengdu Suncadia Medicine Co., Ltd.
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
14.5 Alexion Pharmaceuticals, Inc.
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向
14.6 Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd.
14.6.1 企業概要
14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最新ニュースおよび動向
14.7 Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.
14.7.1 企業概要
14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最新ニュースおよび動向
14.8 BioCryst Pharmaceuticals
14.8.1 企業概要
14.8.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3 財務分析
14.8.4 最新ニュースおよび動向
14.9 Omeros Corporation
14.9.1 企業概要
14.9.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3 財務分析
14.9.4 最新ニュースおよび動向
14.10 Apellis Pharmaceuticals, Inc.
14.10.1 企業概要
14.10.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3 財務分析
14.10.4 最新ニュースおよび動向
14.11 ADARx Pharmaceuticals, Inc.
14.11.1 企業概要
14.11.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3 財務分析
14.11.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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