発達性、てんかん性脳症パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表
株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「発達性、てんかん性脳症パイプライン分析2026、英文タイトル：Developmental and Epileptic Encephalopathy Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。
■主な掲載内容
発達性およびてんかん性脳症（DEE）は、発達遅延、てんかん発作、脳波異常を特徴とする重篤な神経発達疾患群です。多くの場合、イオンチャネル、シナプスタンパク質、神経シグナル伝達経路に関わる遺伝子異常によって発症し、神経回路形成や神経細胞の興奮性制御に障害が生じます。代表的な疾患にはドラベ症候群やウエスト症候群があり、発作の継続や悪化によって認知機能や発達障害が進行します。本レポートでは、発達性およびてんかん性脳症に対する治療薬パイプラインを分析し、現在開発中の低分子化合物、ペプチド、遺伝子治療、バイオ医薬品などの新規治療選択肢について評価しています。
本レポートでは、臨床試験段階にある発達性およびてんかん性脳症治療薬について包括的な分析を実施し、開発中の薬剤に関する詳細情報を提供しています。分析対象には50種類以上のパイプライン薬剤と25社以上の関連企業が含まれており、各候補薬について、臨床試験で公表された有効性、安全性評価、患者における副作用、発達性およびてんかん性脳症治療ガイドラインとの整合性などを評価しています。また、各薬剤について薬剤分類、臨床試験内容、試験段階、薬剤タイプ、投与経路、現在進行中の開発活動などを詳細に分析し、同疾患領域における研究開発状況や将来的な治療選択肢の可能性を明らかにしています。
発達性およびてんかん性脳症は、イオンチャネル、シナプス関連タンパク質、神経シグナル伝達経路に関わる遺伝子異常によって引き起こされます。これらの異常により、神経細胞間の情報伝達、神経可塑性、神経興奮性の制御が障害され、異常な大脳皮質および皮質下神経回路が形成されます。また、代謝異常や脳構造異常が関与する場合もあり、発達段階における神経回路の変化によっててんかん活動がさらに増悪し、認知機能低下や重度の神経発達障害につながります。
発達性およびてんかん性脳症の治療は、てんかんの種類や発症原因に応じて選択されます。一般的には抗てんかん薬による発作管理が行われますが、多くの患者では薬剤抵抗性を示すことが大きな課題となっています。そのため、迷走神経刺激療法、ケトン食療法、焦点性てんかんに対する外科的治療などが代替治療として用いられています。また、近年では疾患原因となる遺伝子異常を標的とした遺伝子治療、既存薬の再利用、新たな精密医療アプローチなどの研究が進められています。特にフェンフルラミンやカンナビジオールなどは、発作頻度の低減や患者の生活の質向上を目的とした治療選択肢として注目されています。
疫学面では、発達性およびてんかん性脳症の発症頻度は疾患タイプや対象集団によって異なります。累積発症率は小児10万人あたり169例とされ、その中でも乳児てんかん性スパズム症候群は小児10万人あたり58.2例と最も頻度が高い疾患の一つです。その他、レノックス・ガストー症候群やミオクロニー・アトニー発作を伴うてんかんなども含まれます。また、SCN1AやCDKL5などの遺伝子変異は発達性およびてんかん性脳症の発症に大きく関与しています。
治療薬パイプラインの評価では、開発段階、薬剤分類、投与経路の観点から発達性およびてんかん性脳症治療候補薬を分析しています。開発段階では、第3相・第4相に位置する後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の薬剤を対象としています。薬剤分類では、小分子化合物、ペプチド、遺伝子治療、バイオ医薬品などを対象としており、投与経路については経口投与、非経口投与、その他の投与方法に分類しています。
臨床開発段階別の分析では、第1相、第2相、第3相、第4相および初期開発段階の治療候補薬について詳細な評価が行われています。EMR分析によると、発達性およびてんかん性脳症治療薬パイプラインでは、第2相試験段階の候補薬が大部分を占めており、将来的な治療薬実用化に向けた中期臨床開発が活発に進められていることが示されています。各候補薬について、有効性、安全性、薬物動態、臨床試験設計などを比較分析し、新規治療法としての可能性を評価しています。
薬剤分類別では、モノクローナル抗体、ペプチド、小分子化合物、遺伝子治療など、多様な治療アプローチが研究されています。本レポートでは、各薬剤について臨床試験段階ごとの比較分析を実施し、発達性およびてんかん性脳症に対する新たな治療戦略の可能性を評価しています。特に、遺伝子異常を直接標的とする遺伝子治療や、神経興奮性を調節する分子標的治療は、従来治療では十分な効果が得られない患者に対する新たな選択肢として期待されています。
本レポートでは、発達性およびてんかん性脳症治療薬の臨床試験に関与する主要企業として、Neurocrine Biosciences、Takedaなどを取り上げています。各企業が開発する治療薬について、薬剤の特徴、臨床試験状況、開発段階などを分析し、同疾患領域における競争環境や今後の市場展望を評価しています。また、新規開発薬プロファイルでは、各薬剤の商品概要、試験番号、研究デザイン、薬剤分類、投与方法、患者募集状況などを詳細に整理しています。
代表的な開発薬として、Neurocrine Biosciencesが開発するNBI-921352が挙げられます。NBI-921352は、SCN8A遺伝子変異によって発症するSCN8A発達性およびてんかん性脳症（SCN8A-DEE）を対象とした選択的NaV1.6阻害薬です。NaV1.6ナトリウムチャネルの過剰な神経興奮を抑制することで、てんかん発作の軽減を目指しています。現在、第2相無作為化二重盲検プラセボ対照試験が実施されており、2～21歳のSCN8A-DEE患者を対象に、補助療法としての有効性、安全性、薬物動態が評価されています。
また、Takedaが開発するSoticlestatは、コレステロール24-ヒドロキシラーゼ（CH24H）を阻害するファーストインクラスの研究開発中薬剤です。CH24Hは主に脳内で発現し、コレステロールを24-Sヒドロキシコレステロールへ代謝する酵素であり、Soticlestatはこの経路を抑制することでグルタミン酸による過剰な神経興奮を低減することを目的としています。第2相ELEKTRA試験では、ドラベ症候群およびレノックス・ガストー症候群の小児患者において、発作頻度の統計的に有意な低下を示し、主要評価項目を達成しました。
※目次構成
01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査手法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 発達性およびてんかん性脳症の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：発達性およびてんかん性脳症
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情面への影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 発達性およびてんかん性脳症：疫学概要
5.1 主要市場別の発達性およびてんかん性脳症発症状況
5.2 主要市場において治療を求める発達性およびてんかん性脳症患者
06 発達性およびてんかん性脳症：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 SWOT分析（強み・弱み・機会・脅威分析）
07 発達性およびてんかん性脳症：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.2 欧州地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.3 北米地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.4 その他地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
08 発達性およびてんかん性脳症：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤クラス別評価
09 EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1 発達性およびてんかん性脳症パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者の種類別
9.2 パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 発達性およびてんかん性脳症医薬品パイプライン－後期開発製品（第II相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者の種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：NBI-921352
10.2.1.1 製品説明
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤クラス
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験設計
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録患者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 医薬品：Soticlestat
10.2.3 その他の医薬品
11 発達性およびてんかん性脳症：主要医薬品パイプライン企業
11.1 Neurocrine Biosciences
11.1.1 企業概要
11.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
11.1.3 財務分析
11.1.4 最新ニュースおよび動向
11.2 Takeda
11.2.1 企業概要
11.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
11.2.3 財務分析
11.2.4 最新ニュースおよび動向
12 地域別医薬品承認の規制枠組み
13 開発中止または一時停止となったパイプライン製品
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