血友病治療薬パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「血友病治療薬パイプライン分析2026、英文タイトル：Hemophilia Drug Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

血友病は、主に凝固因子である第VIII因子または第IX因子の欠乏や機能異常によって引き起こされる希少な遺伝性出血性疾患であり、血液が正常に凝固せず、出血が長時間続くことを特徴としています。Perth Blood Instituteによると、血友病の有病率は世界の男性において約6,000～10,000人に1人とされています。近年、血友病治療薬の開発分野では大きな進展が見られており、遺伝子治療、半減期延長型組換え凝固因子製剤、非凝固因子補充療法などに注目が集まっています。調査会社による血友病パイプライン分析では、継続的な研究開発、治療効果の向上、世界的な疾患認知度の高まりを背景に、今後数年間で市場が大きく成長すると予測されています。

血友病薬剤パイプライン分析では、Novo Nordisk A/S、ApcinteX Ltd.などの主要企業が開発競争を進めています。現在開発中の主要な治療薬候補としては、Nuwiq、Mim8、SerpinPCなどが挙げられます。これらの薬剤は、従来の凝固因子補充療法が抱える頻繁な投与、免疫反応、治療負担などの課題を解決することを目的として開発されています。特に、遺伝子治療や新規作用機序を持つ治療法は、血友病患者の生活の質向上や出血管理の改善につながる可能性があります。

血友病薬剤パイプラインインサイトレポートでは、現在臨床試験段階にある血友病治療薬について包括的な評価を実施しています。本レポートでは、100種類以上の開発中薬剤および50社以上の関連企業を対象として、血友病治療薬の開発状況を分析しています。評価には、臨床試験で公表された有効性、安全性、副作用データ、既存の血友病治療ガイドラインとの適合性などが含まれています。また、各薬剤について、薬剤クラス、臨床試験段階、薬剤タイプ、投与経路、進行中の研究開発活動などを詳細に分析しています。

血友病は、血液凝固に必要な第VIII因子が不足する血友病A、または第IX因子が不足する血友病Bに分類されます。X染色体連鎖劣性遺伝形式を示すため、主に男性に発症します。F8遺伝子またはF9遺伝子の変異によって凝固因子の産生や機能が低下し、自然出血、関節内出血、筋肉内出血などを引き起こします。長期間にわたる出血は関節損傷や慢性的な運動障害につながる可能性があり、患者の生活の質に大きな影響を与えます。

現在の血友病治療では、凝固因子補充療法が標準的な治療法として使用されています。さらに、遺伝子治療や第VIII因子の機能を模倣する二重特異性抗体であるエミシズマブなど、新しい治療法の導入が進んでいます。抗線溶薬や組換え凝固因子製剤も出血管理に利用されています。近年では、投与頻度の低減や持続的な出血予防を可能にする半減期延長型製剤や、凝固因子を直接補充しない非因子療法の研究が進んでおり、患者負担の軽減が期待されています。

血友病は世界的に希少疾患ですが、継続的な治療を必要とする患者が存在しています。世界の男性における有病率は約6,000～10,000人に1人であり、血友病Aは約5,000人に1人、血友病Bは約30,000人に1人とされています。米国では約33,000人の男性が血友病を患っていると推定され、英国では血友病A患者が約6,662人、血友病B患者が約1,342人報告されています。インドでは診断済み患者数が54,454人に達し、有病率は約10万人あたり0.7人とされています。

血友病治療薬パイプラインでは、第3相および第4相の後期開発薬、第2相の中期開発薬、第1相の初期開発薬、前臨床・探索段階の候補薬が分析対象となっています。薬剤分類では、小分子薬、モノクローナル抗体、遺伝子治療、RNA治療、細胞ベース治療などが含まれています。EMR分析によると、第3相臨床試験が血友病治療薬開発において大きな割合を占めており、規制承認に近い段階の革新的治療法が増加しています。

血友病治療薬の研究開発には、Novo Nordisk A/S、ApcinteX Ltd.、Sanofi、Pfizer、Belief BioMed Co., Ltd.、Regeneron Pharmaceuticals、Biocad、ASC Therapeutics、Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.、CSL Behring、Octapharma、Hoffmann-La Roche、BioMarin Pharmaceuticalなどの企業が参入しています。これらの企業は、凝固因子補充療法の改良、免疫耐性の向上、遺伝子修復技術、新規分子標的療法などを中心に研究開発を進めています。

Nuwiq®（simoctocog alfa）は、Octapharmaが開発する組換え第VIII因子製剤であり、血友病A患者における出血予防を目的とした第4相臨床試験が進行しています。本試験では、大規模手術を受ける血友病Aの女性および女児を対象に、周術期における有効性と安全性を評価しています。Nuwiq®は個別化予防治療を目的として設計されており、他の組換え第VIII因子製剤との比較分析では優れた出血予防効果が示されています。12歳以上の患者を対象とした国際共同試験であり、2025年12月の完了が予定されています。

Mim8（denecimig）は、Novo Nordisk A/Sが開発する次世代型の完全ヒト型二重特異性IgG4抗体であり、第VIII因子の働きを模倣することで出血を防ぐことを目的としています。現在、第3相FRONTIER4試験において、血友病A患者を対象に長期的な安全性と有効性が評価されています。本薬剤は、インヒビター保有患者および非保有患者の双方を対象としており、週1回、隔週、または月1回の皮下注射によって投与されます。試験では年間出血率への影響や安全性を最大5.5年間追跡し、2028年の完了が予定されています。

SerpinPCは、ApcinteX Ltd.が開発する活性化プロテインC（APC）阻害薬であり、第2相臨床試験（PRESent-2、NCT05789524）で評価されています。本薬剤は皮下注射によって投与され、重症血友病Aおよび中等症から重症の血友病B患者を対象に、有効性、安全性、薬物動態を検証しています。APC経路を標的とする新しい作用機序により、既存の凝固因子補充療法とは異なる治療アプローチを提供する可能性があります。本試験では、投与量の最適化、効果確認、延長試験が実施されており、出血頻度の低減と患者負担軽減への貢献が期待されています。

今後の血友病治療市場では、遺伝子治療、半減期延長型凝固因子製剤、二重特異性抗体、非因子補充療法などの革新的な治療法の普及が進むと予想されます。特に、治療回数の削減、持続的な出血予防、患者ごとの治療最適化を可能にする新規治療薬の開発が市場成長を後押しすると考えられます。継続的な研究投資と臨床試験の進展により、血友病患者の治療選択肢は今後さらに拡大していくことが期待されています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 血友病の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：血友病
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情的影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 血友病：疫学スナップショット
5.1 主要市場別の血友病発症率
5.2 血友病―主要市場における治療希望患者
06 血友病：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 血友病：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.2 欧州における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.3 北米における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.4 その他地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
08 血友病：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤分類別評価
09 医薬品パイプライン比較分析
9.1 血友病パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者種類別
9.2 パイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 血友病医薬品パイプライン―後期開発製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：ヌーイク
10.2.1.1 製品概要
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤分類
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験デザイン
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 医薬品：エミシズマブ
10.2.3 医薬品：マルスタシマブ
10.2.4 その他の医薬品
11 血友病医薬品パイプライン―中期開発製品（第2相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：SerpinPC
11.2.1.1 製品概要
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤分類
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験デザイン
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 医薬品：KN057
11.2.3 その他の医薬品
12 血友病医薬品パイプライン―初期開発製品（第1相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品：SR604
12.2.1.1 製品概要
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤分類
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験デザイン
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 その他の医薬品
13 血友病医薬品パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品概要
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤分類
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験デザイン
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 血友病：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Novo Nordisk A/S
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 ApcinteX Ltd.
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 Sanofi
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 Pfizer
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
14.5 Belief BioMed Co., Ltd.
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向
14.6 Regeneron Pharmaceuticals
14.6.1 企業概要
14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最新ニュースおよび動向
14.7 Biocad
14.7.1 企業概要
14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最新ニュースおよび動向
14.8 ASC Therapeutics
14.8.1 企業概要
14.8.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3 財務分析
14.8.4 最新ニュースおよび動向
14.9 Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.
14.9.1 企業概要
14.9.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3 財務分析
14.9.4 最新ニュースおよび動向
14.10 CSL Behring
14.10.1 企業概要
14.10.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3 財務分析
14.10.4 最新ニュースおよび動向
14.11 Octapharma
14.11.1 企業概要
14.11.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3 財務分析
14.11.4 最新ニュースおよび動向
14.12 Hoffmann-La Roche
14.12.1 企業概要
14.12.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.12.3 財務分析
14.12.4 最新ニュースおよび動向
14.13 BioMarin Pharmaceutical
14.13.1 企業概要
14.13.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.13.3 財務分析
14.13.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止されたパイプライン製品

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