本態性血小板血症（ET）パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「本態性血小板血症（ET）パイプライン分析2026、英文タイトル：Essential Thrombocythemia (ET) Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

本態性血小板血症は、骨髄内の異常な造血幹細胞によって血小板が過剰に産生される希少な慢性骨髄増殖性腫瘍です。血小板数の異常な増加により、血栓症や出血リスクが高まり、長期的には骨髄線維症や急性白血病へ進行する可能性があります。発症率は10万人あたり約1.2～3.0例とされ、特に55～65歳の成人に多く、女性での発症割合が高い傾向があります。近年では、疾患メカニズムを標的とした新規治療法の研究開発が進んでおり、研究開発投資の拡大、治療ガイドラインの進化、標的治療薬の登場により、本態性血小板血症治療市場は今後着実な成長が期待されています。

本レポートでは、本態性血小板血症に対する臨床試験中の治療薬について包括的な分析を行っています。開発段階にある100種類以上の治療薬候補および50社以上の関連企業を対象として、各薬剤の臨床試験状況、有効性、安全性、副作用、治療指針との適合性などを評価しています。また、薬剤分類、臨床試験段階、投与経路、開発中の製品活動について詳細に分析し、本態性血小板血症治療薬のパイプライン全体の動向や競争環境を明らかにしています。

本態性血小板血症の治療では、血小板数を低下させ、血栓や出血などの合併症を予防することが重要です。現在はヒドロキシウレアやアナグレリドなどの薬剤が使用されており、疾患管理のためにインターフェロンが用いられる場合もあります。近年では、より疾患原因に近い分子を標的とした治療法の開発が進んでいます。2025年6月には、米国臨床腫瘍学会で発表された第3相SURPASS-ET試験において、ロペグインターフェロン アルファ-2bが二次治療としてアナグレリドを上回る有効性を示し、副作用発生率の低下や分子学的反応の改善が確認されました。

疫学面では、本態性血小板血症の発症率は10万人あたり約1.2～3.0例であり、米国では年間発症率が10万人あたり約1.5例と報告されています。主に55～65歳の成人で多く認められ、女性患者の割合が高いことが特徴です。これらの疫学情報は、患者層に適した治療薬開発や臨床試験計画を策定する上で重要な要素となっており、標的治療薬の研究開発を促進する基盤となっています。

パイプライン分析では、臨床試験段階別に第1相、第2相、第3相、第4相試験および前臨床・探索段階の治療薬を評価しています。特に第2相試験が全臨床試験の約50％を占めており、中期開発段階での研究活動が活発に進められています。第1相試験も約31％を占め、新規治療候補の探索や初期段階の革新的研究が継続しています。第3相試験は約19％を占め、承認取得に向けた後期開発段階の治療薬が増加しており、今後の治療選択肢拡大が期待されています。

薬剤分類別では、小分子化合物、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、ポリマーなど幅広い治療アプローチが分析対象となっています。特に近年では、リジン特異的脱メチル化酵素1を阻害する治療法が注目されています。例えば、Merckが開発するボメデムスタットは、経口投与可能なリジン特異的脱メチル化酵素1阻害薬として第3相臨床試験で評価されています。異常な造血幹細胞の増殖を抑制することで、血液学的反応の改善や症状管理の向上を目指しています。

本レポートでは、本態性血小板血症治療薬の開発に関わる主要企業についても競争環境を分析しています。対象企業には、Kartos Therapeutics, Inc.、Imago BioSciences, Inc.、Incyte Corporation、Disc Medicine, Inc.、Janssen Research & Development, LLC、Ajax Therapeutics, Inc.、Merck Sharp & Dohme LLC、Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.、Novartis Pharmaceuticals、GlaxoSmithKlineなどが含まれており、各社の臨床試験状況や開発中製品の特徴が評価されています。

主要な開発中治療薬として、Kartos Therapeutics, Inc.が開発するKRT-232が挙げられます。本薬剤はナブテマドリンとも呼ばれる経口MDM2阻害薬であり、本態性血小板血症後に発症した骨髄線維症患者を対象とした第2相・第3相試験で評価されています。TP53正常細胞におけるp53経路を回復させ、異常細胞の細胞死を誘導することで、JAK阻害薬治療後に再発または抵抗性を示す患者への新たな治療選択肢となることが期待されています。

また、Janssen Research & Development, LLCが開発するJNJ-88549968は、本態性血小板血症に関連する変異カルレティキュリンを標的とする初のヒト投与試験段階のT細胞誘導型二重特異性抗体です。T細胞上のCD3とがん細胞上の変異カルレティキュリンを結合させることで、免疫系による異常細胞の排除を促進することを目的としています。さらに、Ajax Therapeutics, Inc.が開発するAJ1-11095は、既存のJAK2阻害薬に抵抗性を示す患者を対象とした経口型第2世代JAK2阻害薬であり、第1相試験において安全性、忍容性、薬物動態、有効性が評価されています。今後、分子標的治療や免疫療法などの革新的な治療技術の進展により、本態性血小板血症治療市場はさらなる発展が見込まれています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査手法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 本態性血小板血症（ET）の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：本態性血小板血症（ET）
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情面への影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 本態性血小板血症（ET）：疫学の概要
5.1 主要市場別の本態性血小板血症（ET）発症率
5.2 主要市場において治療を求める本態性血小板血症（ET）患者
06 本態性血小板血症（ET）：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 本態性血小板血症（ET）：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.2 欧州の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.3 北米の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.4 その他地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
08 本態性血小板血症（ET）：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤クラス別評価
09 EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1 本態性血小板血症（ET）パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者の種類別
9.2 パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 本態性血小板血症（ET）医薬品パイプライン－後期開発製品（第III相および第IV相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者の種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：KRT-232
10.2.1.1 製品説明
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤クラス
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験設計
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録患者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 その他の医薬品
11 本態性血小板血症（ET）医薬品パイプライン－中期開発製品（第II相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者の種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：IMG-7289
11.2.1.1 製品説明
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤クラス
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験設計
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録患者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 医薬品：INCB000928
11.2.3 医薬品：DISC-0974
11.2.4 その他の医薬品
12 本態性血小板血症（ET）医薬品パイプライン－初期開発製品（第I相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者の種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品：JNJ-88549968
12.2.1.1 製品説明
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤クラス
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験設計
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録患者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 医薬品：AJ1-11095
12.2.3 その他の医薬品
13 本態性血小板血症（ET）医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者の種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品説明
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤クラス
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験設計
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録患者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 本態性血小板血症（ET）：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Kartos Therapeutics, Inc.
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 Imago BioSciences, Inc.
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 Incyte Corporation
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 Disc Medicine, Inc.
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
14.5 Janssen Research & Development, LLC
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向
14.6 Ajax Therapeutics, Inc.
14.6.1 企業概要
14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最新ニュースおよび動向
14.7 Merck Sharp & Dohme LLC
14.7.1 企業概要
14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最新ニュースおよび動向
14.8 Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.
14.8.1 企業概要
14.8.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3 財務分析
14.8.4 最新ニュースおよび動向
14.9 Novartis Pharmaceuticals
14.9.1 企業概要
14.9.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3 財務分析
14.9.4 最新ニュースおよび動向
14.10 GlaxoSmithKline
14.10.1 企業概要
14.10.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3 財務分析
14.10.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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