血球貪食性リンパ組織球症パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「血球貪食性リンパ組織球症パイプライン分析2026、英文タイトル：Hemophagocytic Lymphohistiocytosis Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

血球貪食性リンパ組織球症（HLH）は、血球貪食症候群とも呼ばれるまれで重篤な免疫異常疾患であり、免疫系が過剰に活性化することで全身性の炎症反応や進行性の組織損傷を引き起こします。HLHには遺伝的要因によって発症する原発性HLH（pHLH）と、感染症、自己免疫疾患、悪性腫瘍などを背景として発症する二次性HLH（sHLH）が存在します。主な症状として、持続的な高熱、肝臓や脾臓の腫大、血球減少などの血液異常が認められます。原発性HLHは世界的に出生約5万人に1人の割合で発生する希少疾患ですが、重症化すると生命を脅かす可能性があり、早期診断と適切な免疫制御治療が重要となります。本レポートでは、HLHに対する治療薬パイプラインを分析し、異常な免疫反応を制御する標的型バイオ医薬品、免疫抑制薬、新規遺伝子治療などを含む次世代治療法について評価しています。

本レポートでは、臨床試験段階にある血球貪食性リンパ組織球症治療薬について包括的な分析を実施し、開発中の薬剤に関する詳細情報を提供しています。分析対象には100種類以上のパイプライン薬剤と50社以上の関連企業が含まれており、各候補薬について、臨床試験で公表された有効性、安全性評価、患者における副作用、HLH治療ガイドラインとの整合性などを評価しています。また、各薬剤について薬剤分類、臨床試験内容、試験段階、薬剤タイプ、投与経路、現在進行中の開発活動などを詳細に分析し、HLH治療分野における研究開発動向や将来的な治療選択肢の可能性を明らかにしています。

HLHは、免疫系の制御機能が破綻することで免疫細胞が過剰に活性化し、重度の炎症反応と組織障害を引き起こす生命を脅かす症候群です。正常な免疫反応では感染や異常細胞を排除した後に炎症反応が抑制されますが、HLHではこの制御機構が機能せず、T細胞やマクロファージなどの免疫細胞が過剰に活性化します。その結果、大量の炎症性サイトカインが放出され、発熱、臓器腫大、血球減少などの症状が発生します。原発性HLHは遺伝子異常によって発症し、二次性HLHはウイルス感染、自己免疫疾患、リンパ腫などによって誘発されることが多く、患者背景によって治療戦略が異なります。

HLHの治療では、過剰な免疫反応を抑制し、炎症による臓器障害を防ぐことが主な目的となります。従来の治療では、副腎皮質ステロイド、エトポシド、シクロスポリンなどの免疫抑制療法が中心となっています。特に重症例や治療抵抗性の症例では、標的型治療薬や造血幹細胞移植が必要となる場合があります。近年では、特定の炎症経路を標的とする分子標的治療が注目されており、インターフェロンγ（IFNγ）を阻害するエマパルマブなどが開発されています。また、2025年2月には、ステロイド治療に反応しない、または忍容性が低い成人スティル病患者におけるHLH／マクロファージ活性化症候群（MAS）の治療を目的として、SobiのGamifant®（エマパルマブ-lzsg）に関する追加生物製剤承認申請が米国食品医薬品局（FDA）から優先審査指定を受けています。

疫学面では、HLHは非常にまれな疾患ですが、発症すると重篤化する可能性があります。原発性HLHは世界的に出生約5万人に1人の割合で発生しています。2011年から2018年に実施された研究では、成人HLHによる入院例939件が確認され、平均年齢は28歳でした。入院件数は96件から150件へ増加し、死亡率は16％でしたが、時間経過とともに低下傾向を示しました。平均入院期間は19.4日であり、医療費負担も大きく増加しています。また、症例のうち約5.92％がエプスタイン・バーウイルス（EBV）感染、約1.16％がリンパ腫と関連していることが報告されています。

治療薬パイプラインの評価では、開発段階、薬剤分類、投与経路の観点からHLH治療候補薬を分析しています。開発段階では、第3相・第4相に位置する後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の薬剤を対象としています。薬剤分類では、小分子化合物、バイオ医薬品、遺伝子治療、モノクローナル抗体などを対象として分析しています。また、投与経路については経口投与、非経口投与、その他の投与方法に分類しています。

臨床開発段階別の分析では、第1相、第2相、第3相、第4相および初期開発段階の治療候補薬について詳細な評価が行われています。EMR分析によると、HLH治療薬パイプラインでは、第2相試験段階の候補薬が39.29％を占め最も大きな割合となっています。次いで第1相試験段階が32.14％、第3相試験段階が17.86％、第4相試験段階が10.71％となっています。これらの臨床試験の進展は、HLHに対するより効果的で安全な治療法の開発が進んでいることを示しており、今後の治療環境を大きく変革する可能性があります。

薬剤分類別では、小分子化合物、バイオ医薬品、遺伝子治療、モノクローナル抗体など、多様な治療アプローチが研究されています。本レポートでは、各薬剤について臨床試験段階ごとの比較分析を実施し、HLHに対する新たな治療戦略の可能性を評価しています。特に、免疫シグナル伝達経路を標的としたキナーゼ阻害薬が注目されており、炎症反応を選択的に抑制する治療法として研究が進められています。例えば、JAK阻害薬であるルキソリチニブは、第2相臨床試験においてHLH-94治療プロトコルを低強度化した治療法との併用が評価されています。この治療法は、炎症性シグナルを抑制しながら治療効果を維持し、成人HLH患者における治療毒性の低減を目指しています。

本レポートでは、HLH治療薬の臨床試験に関与する主要企業として、Incyte Corporation、Swedish Orphan Biovitrum、Electra Therapeutics Inc.、Atara Biotherapeutics、Merck & Co., Inc.、Sun Pharmaceutical Industries Ltd.、Arbindo Pharma Limitedなどを取り上げています。各企業が開発する治療薬について、薬剤の特徴、臨床試験状況、開発段階などを分析し、HLH治療分野における競争環境や今後の市場展望を評価しています。また、新規開発薬プロファイルでは、各薬剤の商品概要、試験番号、研究デザイン、薬剤分類、投与方法、患者募集状況などを詳細に整理しています。

代表的な開発薬として、Swedish Orphan Biovitrumが開発するEmapalumabが挙げられます。Emapalumabは、炎症性サイトカインであるインターフェロンγ（IFNγ）を標的とするモノクローナル抗体であり、原発性HLHにおける過剰な炎症反応の抑制を目的としています。本薬剤は、第4相非盲検多施設臨床試験において、中国の治療経験を有する、または原発性HLHが疑われる患者を対象に、安全性および有効性が評価されています。この研究では、市販後の追加データを収集し、HLH治療における継続的な使用を支える臨床エビデンスの構築を目的としています。

また、Electra Therapeutics Inc.が開発するELA026は、二次性HLH（sHLH）を対象として第2相／第3相臨床試験で評価されている完全ヒト型IgG1モノクローナル抗体です。ELA026は、炎症反応を促進する骨髄系細胞やT細胞を標的とし、免疫チェックポイントのバランスを維持しながら異常な免疫活性化を抑制することを目的としています。臨床試験では、安全性、有効性、薬物動態、薬力学的特性が評価されており、二次性HLH患者に対する新たな標的治療法として期待されています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査手法および前提条件

02 エグゼクティブサマリー

03 血球貪食性リンパ組織球症の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療

04 患者プロファイル：血球貪食性リンパ組織球症
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情面への影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率

05 血球貪食性リンパ組織球症：疫学概要
5.1 主要市場別の血球貪食性リンパ組織球症発症状況
5.2 主要市場において治療を求める血球貪食性リンパ組織球症患者

06 血球貪食性リンパ組織球症：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 SWOT分析（強み・弱み・機会・脅威分析）

07 血球貪食性リンパ組織球症：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.2 欧州地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.3 北米地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.4 その他地域の臨床試験に大きく貢献する主要国

08 血球貪食性リンパ組織球症：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤クラス別評価

09 EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1 血球貪食性リンパ組織球症パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者の種類別
9.2 パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）

10 血球貪食性リンパ組織球症パイプライン－後期開発製品（第III相および第IV相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者の種類

10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：Emapalumab
10.2.1.1 製品説明
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤クラス
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験設計
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録患者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果

10.2.2 医薬品：L-DEPおよびPD-1抗体
10.2.3 医薬品：GTPレジメン
10.2.4 医薬品：ELA026
10.2.5 その他の医薬品

11 血球貪食性リンパ組織球症パイプライン－中期開発製品（第II相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者の種類

11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：Ruxolitinib with De-Intensified HLH-94
11.2.1.1 製品説明
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤クラス
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験設計
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録患者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果

11.2.2 医薬品：MUNC-CD34
11.2.3 その他の医薬品

12 血球貪食性リンパ組織球症パイプライン－初期開発製品（第I相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者の種類

12.2 製品別分析*
12.2.1 生物学的製剤：EBV-TCR-T細胞
12.2.1.1 製品説明
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤クラス
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験設計
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録患者数（推定）
12.2.1.12 実施国

12.2.2 その他の医薬品

13 血球貪食性リンパ組織球症パイプライン－前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床・探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者の種類

13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品説明
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤クラス
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験設計
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録患者数（推定）
13.2.1.12 実施国

13.2.2 その他の医薬品

14 血球貪食性リンパ組織球症：主要医薬品パイプライン企業

14.1 Incyte Corporation
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向

14.2 Swedish Orphan Biovitrum
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向

14.3 Electra Therapeutics Inc.
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向

14.4 Atara Biotherapeutics
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向

14.5 Merck & Co., Inc.
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向

14.6 Sun Pharmaceutical Industries Ltd.
14.6.1 企業概要
14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最新ニュースおよび動向

14.7 Arbindo Pharma Limited
14.7.1 企業概要
14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最新ニュースおよび動向

15 地域別医薬品承認の規制枠組み

16 開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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