再発・難治性骨髄異形成症候群パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「再発・難治性骨髄異形成症候群パイプライン分析2026、英文タイトル：Relapsed or Refractory Myelodysplastic Syndrome Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

再発または難治性骨髄異形成症候群は、初回治療に反応しない、または治療後に疾患が再発する骨髄系悪性腫瘍の一群です。骨髄における正常な血液細胞の産生が障害されることで、貧血、感染症リスクの増加、出血傾向などを引き起こし、進行すると急性骨髄性白血病（AML）へ移行する可能性があります。Garcia-Maneroらによる2023年の報告では、骨髄異形成症候群は米国人口において10万人あたり約3～5人に発生し、60歳以上の成人では10万人あたり約8～30人まで有病率が上昇するとされています。高齢化の進展に伴い患者数は増加傾向にあり、特に標準治療後に再発または治療抵抗性となった患者に対する有効な治療法の確立が重要な課題となっています。

調査会社による再発または難治性骨髄異形成症候群パイプライン分析では、現在開発中の治療薬や臨床試験の動向について包括的な評価が行われています。本レポートでは、R/R MDSを対象として開発されている治療薬について、100種類以上のパイプライン薬剤および50社以上の関連企業を分析しています。各薬剤について、薬剤クラス、臨床試験フェーズ、作用機序、投与経路、開発状況などを詳細に評価し、臨床試験で報告された有効性や安全性指標、副作用、既存の治療ガイドラインとの整合性なども分析対象としています。

再発または難治性骨髄異形成症候群は、初回治療として使用される低メチル化剤（HMA）などに対して十分な反応が得られない、または一度反応した後に再び疾患が進行する状態を指します。治療抵抗性の獲得には、腫瘍クローンの進化、遺伝的不安定性、薬剤耐性メカニズムなどが関与しており、疾患進行速度が速く、生存期間も限られることがあります。そのため、現在の研究開発では、従来治療とは異なる作用機序を持つ分子標的薬、免疫療法、併用療法、バイオマーカーに基づく個別化治療への注目が高まっています。

R/R MDSの治療では、低メチル化剤不応後の疾患制御を目的として、標的治療薬、免疫療法、臨床試験中の新規薬剤、支持療法、適応可能な患者に対する同種造血幹細胞移植などが検討されています。2024年8月には、Faron Pharmaceuticals Ltd.が開発するbexmarilimabについて、アザシチジンとの併用療法を対象として米国食品医薬品局（FDA）からファストトラック指定を取得しました。これは、低メチル化剤抵抗性患者を対象としたBEXMAB試験の第1相および第2相試験において、臨床的に有望な治療効果が確認されたことを背景としています。

疫学面では、再発または難治性骨髄異形成症候群は、高齢患者を中心に大きな医療負担を生じています。Guillermo Garcia-Maneroらによる2023年の報告では、米国における骨髄異形成症候群の有病率は年齢とともに増加し、60歳以上では10万人あたり約7～35例に達するとされています。また、Xinyue Gouらによる2025年の研究では、1990年から2021年にかけて世界的な骨髄異形成症候群および骨髄増殖性腫瘍の疾病負担が人口増加を主な要因として継続的に増加したことが示されています。米国では診断時年齢中央値が76歳であり、3年生存率は約35％と報告されていることから、より効果的な治療法の開発が求められています。

本レポートでは、再発または難治性骨髄異形成症候群の開発候補薬について、複数の分類基準に基づいた分析を実施しています。臨床試験フェーズ別では、第3相および第4相の後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の候補薬を対象としています。また、薬剤クラス別では、小分子医薬品、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、ポリマーに分類し、それぞれの開発状況を比較しています。投与経路については、経口投与、非経口投与、その他の投与方法が評価されています。

臨床試験フェーズ別の分析では、第1相試験が大きな割合を占めています。EMR分析によると、第1相試験はR/R MDS臨床試験全体の65％を占めており、新規作用機序を持つ治療法の探索や安全性評価が活発に行われています。第2相試験は33％を占め、初期試験で得られた有望な結果を基に有効性や推奨用量の検証が進められています。このような初期から中期段階に集中したパイプライン構成は、将来的な治療選択肢拡大につながる可能性を示しています。

薬剤クラス別では、小分子医薬品、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、ポリマーなど多様なアプローチが開発されています。特に、患者ごとの遺伝子変異や分子異常を標的とする個別化治療が重要な領域となっています。例えば、ivosidenibはイソクエン酸デヒドロゲナーゼ1（IDH1）変異を有する患者を対象とした標的治療薬であり、変異型酵素を選択的に阻害することで異常な細胞分化を改善し、血液学的な治療効果を向上させることを目的としています。

再発または難治性骨髄異形成症候群の臨床試験には、GluBio Therapeutics、Nkarta、AbbVie、ARCE Therapeutics、Cullgen、Foghorn Therapeutics、Precigen、Remix Therapeutics、Cullinan Therapeutics、BlossomHill Therapeutics、Edgewood Oncology、Bristol-Myers Squibbなど、多数の企業が参画しています。これらの企業は、従来の化学療法や支持療法に加えて、分子標的薬、免疫細胞療法、次世代型抗がん治療技術の開発を進めています。

代表的な開発中薬剤として、GLB-001、FHD-286、NKX101が挙げられます。

GLB-001は、GluBio Therapeutics Inc.が開発する経口投与型のファースト・イン・クラス分子接着型分解薬（molecular glue degrader）です。高リスク再発または難治性骨髄異形成症候群患者を対象とした第1相ファースト・イン・ヒューマン試験で評価されています。本試験では、安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および初期有効性が検討されています。GLB-001は、Wnt/βカテニンシグナル伝達およびp53安定性の調節因子であるカゼインキナーゼ1α（CK1α）を選択的に標的とし、腫瘍細胞の増殖制御を目指しています。用量漸増および拡大試験を通じて、最大耐用量や第2相推奨用量の決定が進められています。

FHD-286は、Foghorn Therapeutics Inc.が開発する経口小分子薬であり、再発または難治性骨髄異形成症候群を対象として第1相試験が実施されています。本薬剤は、クロマチンリモデリング複合体BAFの主要ATPaseサブユニットであるBRG1およびBRMを選択的に阻害します。単剤療法または低用量シタラビン、デシタビンとの併用療法として評価されており、安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、初期抗腫瘍活性の確認を目的としています。

NKX101は、Nkarta Inc.が開発する既製型（off-the-shelf）の同種CAR-NK細胞療法です。成人の再発または難治性骨髄異形成症候群患者を対象とした第1相試験で評価されています。本治療法は、悪性細胞表面に発現するNKG2Dリガンドを標的として、NK細胞による細胞傷害作用を誘導します。凍結保存可能な細胞製剤として静脈投与され、安全性、忍容性、最適投与量、細胞動態、薬力学、抗腫瘍効果などが評価されています。

再発または難治性骨髄異形成症候群の治療市場は、高齢化による患者増加、既存治療後の選択肢不足、分子標的治療や免疫療法技術の進歩を背景に、今後さらなる発展が期待されています。特に、遺伝子変異や腫瘍特性に基づいた精密医療、免疫細胞療法、新規分子標的薬の開発が進むことで、治療抵抗性患者に対する新たな治療選択肢の拡大が見込まれています。本レポートは、開発中薬剤、主要企業、臨床試験状況、薬剤カテゴリーを包括的に分析し、R/R MDS治療分野における市場動向と将来的な成長可能性を明らかにしています。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　再発または難治性骨髄異形成症候群の概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　リスク要因
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：再発または難治性骨髄異形成症候群
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　再発または難治性骨髄異形成症候群：疫学概要
5.1　主要市場別の再発または難治性骨髄異形成症候群発症率
5.2　再発または難治性骨髄異形成症候群－主要市場における治療希望患者
06　再発または難治性骨髄異形成症候群：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　再発または難治性骨髄異形成症候群：主な掲載情報
7.1　アジア太平洋地域の臨床試験に貢献する主要国
7.2　欧州の臨床試験に貢献する主要国
7.3　北米の臨床試験に貢献する主要国
7.4　その他の地域の臨床試験に貢献する主要国
08　再発または難治性骨髄異形成症候群：医薬品パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤クラス別評価
09　EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1　再発または難治性骨髄異形成症候群パイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者の種類別
9.2　EMRによるパイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　再発または難治性骨髄異形成症候群医薬品パイプライン－後期段階製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1　後期段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者の種類
10.2　製品別分析
10.2.1　医薬品1
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤クラス
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回掲載日
10.2.1.7.3　最終更新掲載日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　その他の医薬品
11　再発または難治性骨髄異形成症候群医薬品パイプライン－中期段階製品（第2相）（主要医薬品）
11.1　中期段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者の種類
11.2　製品別分析
11.2.1　医薬品：アザシチジン＋ベネトクラクス
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤クラス
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回掲載日
11.2.1.7.3　最終更新掲載日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　その他の医薬品
12　再発または難治性骨髄異形成症候群医薬品パイプライン－初期段階製品（第1相）（主要医薬品）
12.1　初期段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者の種類
12.2　製品別分析
12.2.1　医薬品：GLB-001
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤クラス
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回掲載日
12.2.1.7.3　最終更新掲載日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　生物学的製剤：NKX101－CAR-NK細胞療法
12.2.3　医薬品：FHD-286
12.2.4　その他の医薬品
13　再発または難治性骨髄異形成症候群医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者の種類
13.2　製品別分析
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤クラス
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回掲載日
13.2.1.7.3　最終更新掲載日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　再発または難治性骨髄異形成症候群：主要医薬品パイプライン企業
14.1　GluBio Therapeutics Inc.
14.1.1　企業概要
14.1.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最新ニュースおよび動向
14.2　Nkarta, Inc.
14.2.1　企業概要
14.2.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最新ニュースおよび動向
14.3　AbbVie
14.3.1　企業概要
14.3.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最新ニュースおよび動向
14.4　ARCE Therapeutics, Inc.
14.4.1　企業概要
14.4.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最新ニュースおよび動向
14.5　Cullgen (Shanghai), Inc.
14.5.1　企業概要
14.5.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最新ニュースおよび動向
14.6　Foghorn Therapeutics Inc.
14.6.1　企業概要
14.6.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最新ニュースおよび動向
14.7　Precigen, Inc.
14.7.1　企業概要
14.7.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最新ニュースおよび動向
14.8　Remix Therapeutics
14.8.1　企業概要
14.8.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最新ニュースおよび動向
14.9　Cullinan Therapeutics Inc.
14.9.1　企業概要
14.9.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最新ニュースおよび動向
14.10　BlossomHill Therapeutics
14.10.1　企業概要
14.10.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最新ニュースおよび動向
14.11　Edgewood Oncology Inc.
14.11.1　企業概要
14.11.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3　財務分析
14.11.4　最新ニュースおよび動向
14.12　Bristol-Myers Squibb
14.12.1　企業概要
14.12.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.12.3　財務分析
14.12.4　最新ニュースおよび動向
15　地域別医薬品承認の規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

■当英文調査レポートに関するお問い合わせ・お申込みはこちら
https://www.marketresearch.co.jp/contacts/

■株式会社マーケットリサーチセンターについて
https://www.marketresearch.co.jp
主な事業内容：市場調査レポ－トの作成・販売、市場調査サ－ビス提供
本社住所：〒105-0004東京都港区新橋1-18-21
TEL：03-6161-6097、FAX：03-6869-4797
マ－ケティング担当、marketing@marketresearch.co.jp