骨髄線維症治療薬パイプラインインサイト2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「骨髄線維症治療薬パイプラインインサイト2026、英文タイトル：Myelofibrosis Drug Pipeline Insight 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

原発性骨髄線維症は希少な血液疾患であり、米国では年間10万人あたり0.5～1.5例、欧州では年間10万人あたり0.1～1例の発症率とされています。特に50歳以上の成人で発症リスクが高く、骨髄組織に瘢痕化が生じることで血球産生機能が低下し、脾臓の腫大や血小板減少による出血リスクの増加などを引き起こします。原発性骨髄線維症は単独で発症する場合と、他の骨髄疾患に関連して発症する続発性骨髄線維症に分類され、身体検査、骨髄検査、血液検査などを通じて診断されます。

調査会社の「骨髄線維症治療薬パイプラインインサイトレポート」では、骨髄線維症に関する臨床試験および開発中の治療薬について包括的な分析を提供しています。本レポートでは、100種類以上の開発中パイプライン薬と50社以上の関連企業を対象として、各薬剤の有効性、安全性評価、臨床試験で報告された副作用などを詳細に分析しています。また、薬剤ごとの特徴、薬剤分類、臨床試験内容、試験段階、薬剤タイプ、投与経路、現在進行中の骨髄線維症治療薬開発活動についても評価し、今後の治療市場動向を把握できる内容となっています。

骨髄線維症の治療は患者の症状や疾患状態に応じて選択されます。貧血への対応では輸血療法に加えて、サリドマイドおよび関連薬剤が使用される場合があります。一方、脾臓腫大の治療では、分子標的治療薬、化学療法、脾臓摘出術などが用いられています。近年では、人工知能や機械学習を活用した創薬・薬剤設計技術の導入が進んでおり、骨髄線維症領域における新規治療薬候補の開発が活発化しています。これにより、より効果的な治療選択肢の確立に向けた研究開発が進展しています。

本レポートでは、骨髄線維症治療薬のパイプラインを複数の観点から分類・評価しています。開発段階別では、第3相および第4相の後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、さらに前臨床および探索段階の薬剤を対象として分析しています。特に第2相臨床試験が骨髄線維症治療薬開発全体で大きな割合を占めており、約277種類の薬剤が第2相試験段階にあると分析されています。また、薬剤分類別では、ヤヌスキナーゼ阻害薬、免疫調節薬、アンドロゲン製剤、赤血球造血刺激因子製剤などを対象としており、投与経路別では経口投与、非経口投与、その他の投与方法について評価しています。

骨髄線維症治療薬の選択は、疾患の重症度、患者の状態、既存治療への反応性など複数の要因によって決定されます。特にヤヌスキナーゼ阻害薬は、骨髄線維症に伴う脾臓腫大や症状改善を目的とした重要な治療カテゴリーとして研究が進められています。また、免疫調節薬、アンドロゲン、赤血球造血刺激因子製剤についても、貧血改善や疾患進行抑制を目的とした治療候補として臨床開発が継続されています。

競争環境分析では、骨髄線維症治療薬の臨床試験に関与する主要企業と開発中の薬剤を対象に評価しています。対象企業には、Celgene、GlaxoSmithKline、Novartis Pharmaceuticals、Bristol-Myers Squibb、AbbVie、Incyte Corporation、Sanofi、Merck Sharp & Dohme LLC、Hoffmann-La Roche、Takedaなどが含まれています。これらの企業は、既存治療の改善や新規作用機序を持つ治療薬の開発を通じて、骨髄線維症患者に対する新たな治療選択肢の提供を目指しています。

本レポートでは、開発中の主要な新興薬剤についても詳細な分析を行っています。Novartis Pharmaceuticalsが開発するINC424は、第3相の非盲検多施設共同試験で評価されており、2,000人以上の患者が登録されています。本薬剤は、既存治療を受けた原発性骨髄線維症患者、真性多血症後骨髄線維症患者、本態性血小板血症後骨髄線維症患者を対象に、安全性を評価しています。

Celgeneが開発するPomalidomide（CC-4047）は、骨髄線維症に伴う骨髄化生を有する患者を対象とした第2相試験中の薬剤です。本試験は前向き、無作為化、多施設共同、二重盲検、実薬対照、並行群間試験として実施されており、治療効果や安全性が検討されています。また、Actuate Therapeutics Inc.が開発する9-ING-41は、進行性骨髄線維症に対する抗がん作用を評価する第2相試験段階の薬剤であり、静脈投与されるマレイミド系小分子化合物で、GSK-3βを選択的に阻害する特徴を持っています。90人以上の患者を対象に研究が進められています。

さらに、PIM447は第1相の多施設共同非盲検用量漸増試験で評価されており、ルキソリチニブおよびLEE011との併用療法としての有効性、安全性、忍容性、薬力学的効果、脾臓への作用が検証されています。これらの開発薬を含め、本レポートは骨髄線維症治療分野における臨床試験動向、企業間競争、新規治療候補の開発状況を包括的に分析し、今後の治療選択肢拡大に向けた市場展望を提供しています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 骨髄線維症の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情的影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 骨髄線維症：疫学スナップショット
5.1 主要市場別の骨髄線維症発症率
5.2 骨髄線維症―主要市場における治療希望患者
06 骨髄線維症：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 骨髄線維症：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.2 欧州における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.3 北米における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.4 その他地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
08 骨髄線維症：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤分類別評価
09 医薬品パイプライン比較分析
9.1 骨髄線維症パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者種類別
9.2 パイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 骨髄線維症医薬品パイプライン―後期開発製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 INC424
10.2.1.1 製品概要
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤分類
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験デザイン
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 ルキソリチニブ
10.2.3 その他の医薬品
11 骨髄線維症医薬品パイプライン―中期開発製品（第2相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 ポマリドミド
11.2.1.1 製品概要
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤分類
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験デザイン
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 IPI-926
11.2.3 9-ING-41
11.2.4 その他の医薬品
12 骨髄線維症医薬品パイプライン―初期開発製品（第1相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 PIM447
12.2.1.1 製品概要
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤分類
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験デザイン
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 その他の医薬品
13 骨髄線維症医薬品パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品概要
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤分類
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験デザイン
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 医薬品2
13.2.3 その他の医薬品
14 骨髄線維症：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Celgene
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 GlaxoSmithKline
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 Novartis Pharmaceuticals
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 Bristol-Myers Squibb
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
14.5 AbbVie
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向
14.6 Incyte Corporation
14.6.1 企業概要
14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最新ニュースおよび動向
14.7 Merck Sharp & Dohme LLC
14.7.1 企業概要
14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最新ニュースおよび動向
14.8 Takeda
14.8.1 企業概要
14.8.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3 財務分析
14.8.4 最新ニュースおよび動向
14.9 Hoffmann-La Roche
14.9.1 企業概要
14.9.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3 財務分析
14.9.4 最新ニュースおよび動向
14.10 Sanofi
14.10.1 企業概要
14.10.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3 財務分析
14.10.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止されたパイプライン製品

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